17 novembre 2011

COMMUNIQUE DE PRESSE

Découverte de molécules à potentiel thérapeutique pour la TRISOMIE 21 :

la Fondation Jérôme Lejeune dépose un brevet

Suite à la découverte d’une famille de molécules ayant une activité inhibitrice sur l’une des enzymes considérée comme responsable du retard mental de la trisomie 21, la Fondation Jérôme Lejeune vient d’effectuer le dépôt de brevet de ces molécules. Il s’agit du 1er dépôt de brevet d’une famille de molécules à potentiel thérapeutique concernant l’inhibition de l’enzyme cystathionine béta-synthase. Dans la perspective de la journée nationale de la trisomie 21, cette nouvelle représente un pas de plus ans les récentes avancées relatives à la mise au point d’un traitement pour les déficiences intellectuelles d’origine génétique.

Initié et dirigé par la Fondation Jérôme Lejeune, CiBleS21 fait partie des 1ers programmes mondiaux à visée thérapeutique pour la trisomie 21. Sa cible de recherche vise l’enzyme cystathionine béta-synthase (CBS) codée par le gène CBS présent sur le chromosome 21 et impliquée dans la déficience intellectuelle de la trisomie 21. Depuis son lancement en 2004, le programme CiBleS21 mobilise près d’une vingtaine d’équipes de chercheurs qui travaillent en France, aux Etats-Unis, en Allemagne, en Espagne et en Inde.

L’objectif de ce programme piloté par le Dr Henri Bléhaut, directeur de la recherche de la Fondation Jérôme Lejeune, est la mise au point d’un médicament permettant de traiter la déficience intellectuelle à partir de molécules ayant une activité nhibitrice sur l’enzyme CBS. Pour la première fois, une famille de molécules a été synthétisée puis identifiée par la Fondation Jérôme Lejeune comme ayant une activité inhibitrice et revêtant les propriétés requises pour une utilisation thérapeutique : efficacité, non toxicité, sélectivité, etc..

Par ailleurs, cette nouvelle découverte s’inscrit dans la lignée d’autres avancées majeures récentes, complémentaires et encourageantes pour le traitement de la trisomie 21 : lancement par le laboratoire Roche en septembre 2011 de la phase pilote d’un essai clinique agissant sur la neurotransmission GABA qui intervient dans les réactions biochimiques du cerveau ; et lancement d’un essai clinique en 2010 par la chercheuse espagnole Mara Dierssen sur l’efficacité de l’epigallocathéchine gallate (présente dans le thé vert) identifiée par le chercheur français Jean Delabar comme inhibiteur d’une enzyme codée par le gène DYRK1A et impliquée également dans le développement cognitif. La Fondation Jérôme Lejeune participe activement à ce programme.

La découverte de cette famille de molécules et ce dépôt de brevet constituent donc pour la recherche thérapeutique sur la trisomie 21 une étape clé. Cette étape couronne les efforts du programme de recherche CiBleS21 de la Fondation Jérôme Lejeune, et pose un jalon supplémentaire dans les dernières avancées sur la scène internationale.

En deux ans, de réels progrès ont été réalisés et, pour la première fois, des essais cliniques ont vu le jour. Il s’agit d’un véritable tournant comme en a témoigné en avril dernier le succès du congrès scientifique des Journées Internationales Jérôme Lejeune, réunissant 200 experts autour de ces questions qui suscitent l’intérêt croissant de chercheurs multidisciplinaires (génomique, neurologie, biochimie moléculaire, etc..).

Pionnier dans le développement de la recherche d’un traitement permettant d’augmenter la capacité cognitive des personnes trisomiques 21, la Fondation Jérôme Lejeune est également à l’origine des Prix scientifiques Sisley-Jérôme Lejeune qu’elle remettra jeudi 8 décembre prochain aux chercheurs dont les travaux font progresser la connaissance de ces pathologies et contribuent à faire avancer la recherche thérapeutique.

Contact Presse : Domitille Cournault / Cet e-mail est protégé contre les robots collecteurs de mails, votre navigateur doit accepter le Javascript pour le voir

A propos de la Fondation Jérôme Lejeune : Fondation scientifique de recherche médicale pour le traitement des déficiences intellectuelles d’origine génétique, reconnue d’utilité publique, et 1er financeur en France de la recherche thérapeutique sur la trisomie 21, la Fondation Jérôme Lejeune développe ses propres programmes de recherche et finance chaque année des dizaines de projets de recherche en France et dans le monde. Elle poursuit trois missions : chercher un traitement, soigner les patients et défendre la vie et la dignité des patients. www.fondationlejeune.org

Télécharger le communiqué de presse au format PDF