CibleS 21 : La Fondation Jérôme Lejeune dépose un brevet !

Dans le cadre de son programme de recherche CiBleS21, la Fondation Jérôme Lejeune a identifié une famille de molécules susceptibles d’améliorer les capacités intellectuelles des personnes atteintes de trisomie 21.

cibles21 brevetDans le cadre de son programme de recherche CiBleS21, la Fondation Jérôme Lejeune a identifié une famille de molécules susceptibles d’améliorer les capacités intellectuelles des personnes atteintes de trisomie 21.

La présence d’un chromosome supplémentaire dans le caryotype des personnes atteintes de trisomie 21 conduit à la présence en surnombre des gènes du chromosome 21. Parmi ceux-ci, le gène CBS (cystathionine béta-syntase) entraîne la surexpression de l’enzyme du même nom, celle-ci engendrant des perturbations biochimiques au niveau du cerveau.

Pour améliorer les capacités intellectuelles des patients, la Fondation Jérôme Lejeune a lancé en 2004 le progamme de recherche CiBleS21 visant à trouver une molécule thérapeutique capable d’inhiber la surexpression de cette enzyme. Alors que, en pharmacologie, l’inhibition d’une enzyme est un processus relativement classique, la CBS s’est révélée particulièrement difficile à inhiber. Aujourd’hui, les efforts des chercheurs ont été récompensés par la découverte d’une famille de molécules ayant l’activité recherchée sur cette enzyme.

Comme nous le confirme le Dr Henri Bléhaut, directeur de la recherche de la Fondation Jérôme Lejeune, « les essais ‘in vitro’, confirmés par des études intracellulaires, permettent de penser que cette famille de molécules aurait les propriétés requises : efficacité d’abord, mais aussi non toxicité, absorption et disponibilité dans l’organisme. »

Préparer l’avenir

Avant d’aller plus loin dans ses travaux exploratoires, la Fondation Jérôme Lejeune a déposé le 15 novembre 2011 un brevet. Si l’activité de cette famille de molécule est confirmée chez l’animal, ce brevet protégera l’exclusivité de son utilisation. Naturellement, il ne s’agit pas d’un enjeu financier pour la Fondation : il s’agit de l’intérêt des malades.

En effet, si l’une des molécules de cette famille doit devenir un jour un médicament à développer, cela demandera des moyens (industriels, de diffusion, etc.) si considérables qu’il sera nécessaire de collaborer avec l’industrie pharmaceutique. Et pour que cette collaboration soit possible, il faudra que celle-ci y trouve son intérêt, autrement dit la possibilité de retombées financières. Cela supposait donc, dès maintenant, de protéger cette famille de molécules à potentiel thérapeutique. Confirmer l’intérêt de cette découverte.

Le dépôt de ce brevet, qui constitue un événement encourageant dans le processus si long de la recherche thérapeutique, a eu de nombreux échos dans la presse générale et spécialisée : le Quotidien du Médecin, notamment, a consacré une pleine page à ce sujet dans son édition du 21 novembre 2011.

Quant à la suite des travaux à mener sur cette famille de molécules, elle est de deux ordres : d’une part, identifier laquelle des 84 molécules de cette famille est la plus intéressante ; d’autre part, confirmer son intérêt par la recherche expérimentale, autrement dit par des essais chez l’animal. Ceux-ci sont en cours de préparation et devraient débuter en juin 2012.

Cette avancée dans le processus de recherche est le fruit des efforts de la Fondation Jérôme Lejeune, rendus possible par le soutien fidèle de ses donateurs. Au nom des malades et de leurs familles, la Fondation Jérôme Lejeune, les en remercie.

 

Voir la page dédié au programme Cibles 21.