Trouver un traitement pour mettre en échec la trisomie 21 et les autres déficiences intellectuelles d’origine génétique.
Pour atteindre cet objectif, la Fondation finance la recherche de traitements thérapeutiques innovants dans le monde entier et mène ses propres programmes de recherche.
Cette recherche a déjà permis d’identifier de nombreux gènes impliqués dans la capacité cognitive.
Aujourd’hui, les gènes DYRK1A et CBS font l’objet d’une attention particulière. Ils sont au cœur de 2 grands programmes de recherche, pivots pour la trisomie 21.
CBS H2S
Spécialiste mondial du gène CBS et du gaz H2S
Le projet CBS H2S rentre en effet en phase de chimie thérapeutique.
Il s’agit d’un programme novateur qui porte sur l’inhibition de l’enzyme CBS. Le gène qui code pour l’enzyme CBS est surexprimé chez les personnes porteuses de trisomie 21.
OÙ EN EST-ON ?
En partenariat avec un laboratoire de chimie organique le Pr Szabo sélectionne la meilleure molécule inhibitrice de l’enzyme CBS.
Elle sera ensuite modifiée chimiquement pour augmenter son efficacité puis testée sur des modèles animaux puis chez l’homme.
Le projet a besoin de plus de 1 million d’euros pour la phase de chimie thérapeutique pour ensuite progresser vers la phase préclinique.
DYRK1A
Un des spécialistes mondiaux des protéines kinases (comme DYRK1A) et de leurs inhibiteurs
Le programme DYRK1A avance vers la phase clinique. Son objectif est de développer un médicament pour corriger les troubles cognitifs associés à la trisomie 21 et d’améliorer la courbe d’apprentissage des patients.
OÙ EN EST-ON ?
Le projet est en phase de développement préclinique. Il s’agit de contrôler l’efficacité et la non toxicité de la molécule sélectionnée sur des modèles animaux. D’ici 2 ans la phase clinique pourrait être atteinte (administration chez l’homme).
Le projet a besoin de 1 million d’euros pour terminer la phase préclinique
Message personnel
Directeur général de la Fondation Jérôme Lejeune
du montant de votre don est déductible de l’Impôt sur le Revenu dans la limite de 20 % de votre revenu net imposable
du montant de votre don est déductible de l’Impôt sur la Fortune Immobilière (IFI) dans la limite de 50 000 € déduits
Le papa de Joachim attend beaucoup de la recherche pour que la courbe d’apprentissage et les capacités de mémorisation de Joachim progressent.
