Acthyf

ACTHYF

Acthyf : essai clinique qui s’inscrit dans la continuité de l’étude ENTRAIN

inserm Superposition d'images obtenues en microscopie ionique d'un échantillon de thyroïde.Superposition d’images obtenues en microscopie ionique d’un échantillon de thyroïde. copyright Inserm 

Objectif

Le protocole ACTHYF vise à mesurer l’effi cacité d’un traitement par acide folinique et hormone thyroïdienne sur le développement psychomoteur du jeune enfant trisomique 21 (6 – 18 mois).
Plus précisément, il a pour objectifs d’évaluer sur une période de un an :

→ l’efficacité d’un traitement systématique par L-thyroxine à dose contrôlée cliniquement et par dosage ultrasensible de la TSH
→ l’efficacité d’un traitement systématique par acide folinique à la dose de 1mg/kg/j
→ l’interaction éventuelle entre ces deux traitements.

Cette étude est en partie basée sur les résultats de l’étude ENTRAIN, réalisée à l’Institut Jérôme Lejeune et publiée dans le Journal PlosOne en Janvier 2010 (1) : cette étude clinique a fait apparaître un possible eff et bénéfi que de l’acide folinique sur le développement psychomoteur de jeunes patients trisomiques 21. Cet effet était plus marqué chez les patients recevant en même temps de l’hormone thyroïdienne T4. Or cette hormone, qui joue un rôle très importante pour le développement cérébral des jeunes enfants, trisomiques ou non, était déjà connue pour être plus basse chez les enfants T21 par rapport à celle observée chez les autres enfants.

Il est donc apparu nécessaire de vérifier ces résultats préliminaires et de vérifier l’éventuelle synergie thérapeutique entre l’acide folinique et l’hormone thyroïdienne.

Si les résultats positifs sont confi rmés, des données métaboliques (état redox, biochimie des folates) et génomiques (mutations dans des gènes du métabolisme des folates) seront examinées grâce à la collaboration de centres universitaires de recherche.

(1) Effect of leucovorin (folinic acid) on the developmental quotient of children with Down’s syndrome (trisomy 21) and influence of thyroid status. Blehaut H, Mircher C, Ravel A, Conte M, de Portzamparc V, Poret G, de Kermadec FH, Rethore MO, Sturtz FG. PLoS One. 2010 Jan 11;5(1)

 

Descriptif de l’étude

Les patients sont répartis de manière aléatoire dans 4 groupes distincts de traitement :

 Acthyf image

La répartition au hasard des patients éligibles dans chacun des groupes a pour but d’assurer que ces groupes sont rigoureusement semblables en tous points, excepté en ce qui concerne le traitement administré.

Chaque enfant prend le traitement pendant un an, et se rend à l’Institut Jérôme Lejeune pour trois visites.

Le critère d’efficacité est le développement psychomoteur évalué avec le test Griffith.

Validé par le Conseil Scientifique de la Fondation Jérôme Lejeune, ACTHYF a reçu un avis favorable du Comité de Protection des Personnes (CPP) et de l’Agence Nationale de Sécurité des Médicaments (ANSM) en 2011. Un comité composé de médecins experts indépendants se réunit chaque année pour veiller à la sécurité de l’étude.

Repères

ClinicalTrials.gov Identifier : NCT01576705
• L’Institut Jérôme Lejeune est Promoteur et Centre Investigateur de cet essai.
• Etude monocentrique, de phase 3, comparative, médicamenteuse contrôlée contre placebo, randomisée, en double aveugle, à groupes parallèles.
Durée globale prévisible de l’étude : 5 ans. Elle a débuté en avril 2012.
Recrutement de 256 patients attendus. A ce jour, 118 patients sont inclus.
• 17 collaborateurs de l’IJL, 5 experts scientifiques externes, 6 équipes prestataires
Investigateur principal : Dr Clotilde MIRCHER
Conseiller scientifique : Pr Franck STURTZ

 

 

Programmes de recherche de la Fondation sur la Trisomie 21:

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