CLEMATIS (Roche)

ravelado

Essai clinique incluant des patients de l’Institut Jérôme Lejeune

Objectif

Le protocole CLEMATIS vise à mesurer l’efficacité d’un médicament développé par la société pharmaceutique ROCHE chez des adolescents et des adultes atteints de trisomie 21.

La molécule testée est le R61662, agissant sur les récepteurs GABA du cerveau. C’est un modulateur allostérique négatif du récepteur alpha5 du GABA. Elle vise à rétablir l’équilibre entre les neurotransmetteurs inhibiteurs (GABA) et excitateurs (Glutamate) libérés par les neurones. Le GABA est en eff et présent en excès dans le cerveau des personnes atteintes de trisomie 21.

Descriptif de l’étude

La molécule R61662 pourrait avoir un effet favorable sur la mémoire de travail, le niveau d’indépendance fonctionnelle et le comportement adaptatif des personnes atteintes de trisomie 21. Pour la tester, ROCHE a mis en place un essai thérapeutique international auquel l’Institut Jérôme Lejeune collabore.

Les tests ont été concluants chez la souris, la première phase chez l’homme a démontré sa non-toxicité, et l’étude en cours évalue l’effi cacité de la molécule RG1662 sur la défi cience intellectuelle des personnes atteintes de trisomie 21.

La molécule est testée chez des adolescents et de jeunes adultes porteurs de trisomie 21, de 12 à 17 ans pour moitié et de 18 à 30 ans pour l’autre moitié. Trois groupes de 60 patients sont prévus : les participants sont randomisés soit dans un des bras comportant la molécule active (deux doses sont possibles) soit dans le groupe placebo. La participation à l’essai supposera pour chacun dix visites étalées sur quarante semaines avec sept consultations neuropsychologiques. Il s’agit également de mesurer la tolérance et la sécurité d’emploi de la molécule. La mémoire de travail, le langage, le sommeil, le comportement adaptatif, les fonctions exécutives et l’état clinique général seront les critères étudiés lors de tests réguliers.

Cet essai clinique est mené simultanément en France, Espagne, Grande-Bretagne, Italie, Nouvelle-Zélande, Argentine, au Canada, Etats-Unis, Mexique et à Singapour.

Repères

• ClinicalTrials.gov Identifier : NCT 02024789
• Etude multicentrique, de phase 2, contrôlée contre placebo, randomisée, en double aveugle.
• Recrutement attendu de 180 patients internationaux, dont 20 en France ; au moins 5 patients seront inclus par l’Institut Jérôme Lejeune.
1 Cognition Learning Effective functioning Memory Attention Time Independence Speech

Chère future Maman

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