Tester l’effet d’un candidat-médicament chez les patients
Le gène DYRK1A, localisé sur le chromosome 21, produit l’enzyme DYRK1A dont on a prouvé que l’activité est dérégulée dans la trisomie 21 ainsi que dans la maladie d’Alzheimer, très fréquemment associée à la trisomie 21. Depuis plus de 10 ans, la Fondation Jérôme Lejeune soutient les travaux de recherche du Dr Laurent Meijer en vue de mettre au point un candidat-médicament pour limiter l’activité de DYRK1A dans la trisomie 21.
Suite au feu vert de l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) en décembre 2023, la Leucettinib-21 est entrée en essai clinique de phase 1 qui doit permettre d’établir la sécurité du produit et sa non-nocivité. Les prochains tests seront réalisés avec des personnes porteuses de trisomie 21 et de la maladie d’Alzheimer.
Président et directeur scientifique de la start-up de biotechnologies Perha Pharmaceuticals, le Dr Laurent Meijer est l’un des spécialistes mondiaux des protéines kinases et de leurs inhibiteurs. Son objectif cette année, avec le soutien de la Fondation, est de vérifier l’action du candidat-médicament sur les cellules sanguines des patients de l’étude.