La communauté scientifique s’intéresse depuis plusieurs années au neurotransmetteur allostérique GABA. Les essais menés par exemple par le Pr William Mobley, Président du Comité scientifique de la Fondation Jérôme Lejeune USA…

La communauté scientifique s’intéresse depuis plusieurs années au neurotransmetteur allostérique GABA. Les essais menés par exemple par le Pr William Mobley, Président du Comité scientifique de la Fondation Jérôme Lejeune USA, ex vivo puis chez la souris modèle de trisomie 21, ont effectivement montré le rôle déterminant de l’inhibition des récepteurs GABA dans l’amélioration des capacités cognitives de l’animal. De nouvelles perspectives thérapeutiques ont été ainsi ouvertes.

Le laboratoire Roche mène donc un projet avec l’une de ces molécules inhibitrices des récepteurs GABA. Après les phases préalables, destinées notamment à s’assurer de la non-toxicité de la molécule, une phase de plusieurs années s’ouvre maintenant, celle de l’essai clinique à proprement parler, auquel participera l’Institut Jérôme Lejeune.

Cet essai clinique, multi-centrique et international, sera mené simultanément en France, Espagne, Grande-Bretagne, Islande, Canada, Mexique, Argentine, Singapour et Nouvelle-Zélande.

Les patients trisomiques concernés par cet essai seront âgés de 12 à 13 ans pour moitié et de 14 à 30 ans pour l’autre moitié. 3 groupes de 60 patients sont prévus. La participation à l’essai supposera pour chacun une dizaine de visites étalées sur quarante semaines avec en moyenne sept consultations neuropsychologiques. Il s’agira précisément de mesurer la tolérance selon la dose et l’efficacité de la molécule.

La mémoire de travail, les interactions sociales, le langage, l’état neuropsychologique, le sommeil seront les critères étudiés lors de tests réguliers.